San Filippo Petición

Nuestra querida Belen Zafra Garcia nos trae esta petición que debemos hacer viral:

Belen Zafra San Filippo: Hola,

Gracias por ser partidario del síndrome de Sanfilippo y defensor de las enfermedades raras.

Estamos en un momento (esta semana), en el que su INSCRIPCIÓN en una carta importante a la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU.) podría ayudar a marcar una gran diferencia en los programas de Sanfilippo que están siendo revisados ​​por la agencia.

Algunos antecedentes: la directora científica de la Fundación Cure Sanfilippo, Cara O'Neill, ha estado trabajando en estrecha colaboración con la MPS Society y otros colegas para redactar una carta a la FDA sobre los desafíos regulatorios para los programas de Sanfilippo.

Las terapias actualmente en revisión son las más afectadas de inmediato (terapia de reemplazo de enzimas tipo B y terapia génica tipo A), pero otros programas en desarrollo y el futuro del desarrollo de fármacos en Sanfilippo se verán afectados por las decisiones de la FDA sobre estos dos programas.
[10/3 14:40] Belen Zafra San Filippo: En los últimos años, varios programas terapéuticos prometedores de Sanfilippo se han interrumpido por varias razones, pero el denominador común es el desafiante camino regulatorio para presentar un tratamiento aprobado para una enfermedad neurodegenerativa rara como Sanfilippo.

Estamos en peligro de perder posiblemente terapias más prometedoras que se encuentran actualmente en revisión.  Esto nuevamente devastaría a la comunidad de Sanfilippo, a los niños que reciben tratamiento y a aquellos que esperan tener la oportunidad de recibir un tratamiento terapéutico.

Verá que la carta tiene cuatro solicitudes principales de la FDA, que colectivamente, como grupos de defensa, creemos que son razonables y apropiadas.
[10/3 14:41] Belen Zafra San Filippo: Consejos al llenar el formulario:
Si no está seguro en "Relación con enfermedades raras", simplemente marque: "Defensor de enfermedades raras" o "Aliado".
En "Afiliación a síndrome o enfermedad rara", si apoya el síndrome de Sanfilippo, escriba: "Sanfilippo syndrome"
https://docs.google.com/forms/d/e/1FAIpQLSdsN1PCtcHU-lTQIWaa8RjHztY4oU6FS_ofz9ANXk6OsQjg9w/viewform

Si está de acuerdo, firme esta petición para mejorar la evaluación de las terapias y en el futuro permitir la aprobación de un primer tratamiento para Sanfilippo.

Por favor, no publique esta petición en perfiles abiertos/públicos en las redes sociales, pero compártala por correo electrónico o grupos cerrados.  De esta forma, los organizadores de la petición esperan tener un mayor impacto cuando sea enviada al regulador.  También se incluye a continuación un correo electrónico de los organizadores de la petición que están coordinando las comunicaciones con la FDA.

La petición está abierta solo por esta semana, por favor fírmela ahora.